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延安必康旗下公司有望推出通用型CAR-T,或开创癌症治疗新时代

2019-04-04 15:39:16 admin 阅读 10

2017年8月,美国FDA快速批准了两款CAR-T细胞产品上市,这让全球数百家在CAR-T领域默默研发的公司看到了胜利曙光,由于承载着广大人类癌症患者的希望,CAR-T也被资本市场认为是未来十年全球生物科技最大风口。

值得高兴的是,目前中国在CAR-T领域研发进展和技术能力与美国的差距并不大,是中国药企最有可能与全球巨头同台竞技的生物科技领域。我国目前有大大小小的近百家公司专业研究CAR-T,其中最知名的企业有复星医药、药明康德、安科生物、金斯瑞等上市公司,这些公司凭借突出的技术优势和资本优势在CAR-T研发领域已经走到了世界的前列。除上述比较知名的大企业外,国内也有一些创业型生物医药公司在CAR-T领域走到了世界的前沿,比如延安必康(002411.SZ)30%参股的西安桑尼赛尔生物医药有限公司(以下简称“桑尼赛尔”)就是CAR-T领域掌握核心技术的公司。

CAR-T已成癌症治疗新方式,但目前主流的自体CAR-T存在痛点

据桑尼赛尔研发技术总监彭作翰博士介绍,CAR-T是一种细胞治疗技术,它通过体外转导一个识别癌细胞的人工基因于人体T细胞上,使人体T细胞具有特异杀伤肿瘤细胞的能力,也就是利用人体免疫细胞来对抗肿瘤,目前临床上主要用于治疗淋巴瘤、急性淋巴白血病等疾病。随着技术的进步,预计未来很快将在肝癌、胃癌、胶质瘤等实体癌治疗领域取得突破。

据介绍,相比化疗、靶向药等传统治疗手段,CAR-T主要用于复发难治的癌症领域,并且CAR-T在副作用方面也更具优势。比如化疗药会导致脱发、皮肤反应、静脉炎、局部组织坏死等一系列的副作用,极大地降低了病人的生存质量,而CAR-T疗法一般只有前10天适应期有比较大的副作用反应,挺过10天左右的适应期后,患者的状态表现就和正常人无异。

彭作翰博士同时表示,目前市面上和大多数在研的CAR-T产品都属于自体CAR-T(就是从患者自身血液中提取T细胞),这类产品仍存在一些难以克服的痛点,比如复发风险高和治疗成本高等。特别是在治疗成本方面,自体CAR-T因无法标准化、规模化生产,要在确定患者后临时定制化生产,导致成本非常高,例如美国诺华的自体CAR-T上市产品Kymriah上市定价是47.5万美元,折合人民币319万元,不是一般患者可以承受的。

通用CAR-T或成未来发展方向,桑尼赛尔掌握核心技术

为解决自体CAR-T存在的复发风险高、治疗成本高两大痛点,桑尼赛尔自始至终都坚持在通用型CAR-T领域进行研发和技术突破。相比自体CAR-T,通用CAR-T至少存在以下优势:第一,通用CAR-T从健康人血液提取T细胞,可按照生产药物的严格标准大规模量产,生产成本会大幅降低;第二,通用CAR-T无需“私人定制”,可提前制备,作为一种“摆在货架上的药品”,随时给患者使用;第三,由于通用CAR-T采用健康人血液提取T细胞制备,无需患者自身提供,因此不受患者身体状况(T细胞状态)左右,患者可无限制使用;第四,如果患者通过自体CAR-T治疗复发后,还可就同一靶点用通用CAR-T进行治疗,提升CAR-T治疗效果。

“我们的目标是把通用CAR-T的生产成本和售价做到自体CAR-T的十分之一左右,从而为广大癌症患者提供有效且能负担的细胞治疗药物”彭作翰博士提到,据我们的经验单次生产即可制备满足上百位患者的UCAR-T细胞制品,初步预测单剂量的UCAR-T,其成本完全可以做到自体CAR-T成本的1/10。

国内大概有100家左右的企业从事CAR-T研发,其中研发通用CAR-T的企业不超过10家,目前申报临床的30多个CAR-T项目也都是自体CAR-T。既然通用CAR-T优势这么明显,为什么国内外大部分企业都在研发自体CAR-T,而研发通用CAR-T企业却这么少呢?

对于这个问题,彭作翰博士解释到,因为通用CAR-T从健康人血液中提取的T细胞很容易被患者机体排斥,这就需要通过基因编辑技术和病毒转染技术对T细胞进行改造,这是一项研发难度很高的技术;另外,通用CAR-T研发出来后,在生产工艺方面也没有成熟的经验可以借鉴,生产环节的难度也很高,这也是很多公司更偏向研发技术、工艺相对成熟的自体CAR-T主要原因。

彭作翰博士同时表示,经过多年的技术攻关,桑尼赛尔在上述两个技术难点上都有了实质性突破。目前公司有5个通用型CAR-T项目在研发(4个是针对白血病,1个针对实体瘤),其中有两个项目完成了临床前的认证。

桑尼赛尔在通用型CAR-T领域持续突破,与公司强大的研发团队和研发能力密切相关。据介绍,桑尼赛尔的研发成员均拥有多年的生物医药研发经验,在基因编辑、抗体的开发、CAR-T细胞的培养等各重要环节都有行业顶级的研发人员,彭作翰博士本人就曾在知名医药研发企业从事过多年的研发工作。

延安必康的支持至关重要

延安必康全资子公司陕西必康2018年用1,200万元自有资金获得了桑尼赛尔30%股权,成为桑尼赛尔重要股东。按照当时的投资协议,待桑尼赛尔相应药品取得药监局临床批件后,延安必康有权以约定的价格取得桑尼赛尔51%的控股权,待桑尼赛尔拿到2项专利证书后,延安必康有权受让桑尼赛尔股权,持股比例达到70%。也就是说,只要桑尼赛尔沿着预期的轨道发展,就必然会成为延安必康的控股子公司。

彭作翰博士认为,在通用型CAR-T前期研发阶段需要耗费的资金相对较少,公司创始团队的自有资金还可以应付,但到后期临床试验、规模化生产和市场推广阶段需要耗费的巨量资金是创始团队无法承受的,因此引入资本实力强大的延安必康为公司的控股股东对桑尼赛尔的后续发展至关重要。

更重要的是,延安必康作为国内大型制药公司,在医药渠道、药品标准化生产、市场推广方面拥有无可比拟的优势,这些都是桑尼赛尔未来发展不可或缺的,实际上,公司通用型CAR-T临床试验的医院就是延安必康帮忙对接的。

“在延安必康的支持下,相信用不了多久,桑尼赛尔的首款通用型CAR-T药物就会研发成功并推向市场,成为中国乃至世界的癌症患者有效且能负担的细胞治疗药物。”彭作翰博士最后信心满满地说到。